Ponatinib可有效治疗费城染色体阳性白血病

摘要:研究要点：1期临床研究显示，对于既往酪氨酸激酶抑制剂治疗产生抵抗或出现不可接受毒副作用的费城染色体阳性白血病患者人群，ponatinib表现出强烈的抗白血病效...

Ponatinib是一种被寄予厚望的口服酪氨酸激酶抑制剂，对于突变型和非突变型BCR-ABL都能产生活性，包括315(T315I)位点苏氨酸-异亮氨酸突变者，这类患者大约占酪氨酸激酶抑制剂抵抗患者的20%，与所有其他已经证实的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂抵抗性的产生相关。临床前试验发现，40nM剂量的ponatinib可抑制任何单一位点突变效应的出现（每日剂量≥30mg）。