Ponatinib可有效治疗费城染色体阳性白血病

摘要:研究要点：1期临床研究显示，对于既往酪氨酸激酶抑制剂治疗产生抵抗或出现不可接受毒副作用的费城染色体阳性白血病患者人群，ponatinib表现出强烈的抗白血病效...

研究背景：

新诊慢性髓性白血病(CML)患者常常接受伊马替尼治疗。虽然伊马替尼初始反应率高，但最终有高达40%的患者会因疾病抵抗性而治疗失败，究其原因，往往是BCR-ABL激酶域突变或毒副作用不可接受。

中止使用伊马替尼的患者可能还会对第二代酪氨酸激酶抑制剂产生应答。然而仍然有37%到52%的患者无反应，有23%到26%的患者会产生初始细胞遗传学反应，但在两年内反应消失。这些患者预后极差。只有少数择期异基因干细胞移植患者是例外，患者可能会死于白血病。