Ponatinib可有效治疗费城染色体阳性白血病

摘要:研究要点：1期临床研究显示，对于既往酪氨酸激酶抑制剂治疗产生抵抗或出现不可接受毒副作用的费城染色体阳性白血病患者人群，ponatinib表现出强烈的抗白血病效...

研究者共纳入了449例经多次既往治疗的达沙替尼或尼罗替尼抵抗或有不可接受的毒副作用、或者携带BCR-ABLT315I突变的CML或费城染色体阳性ALL患者。给予Ponatinib的初始剂量为每天45mg。中位随访期为15个月。

结果发现，267例慢性期CML患者中有56%出现主要的细胞遗传学反应（51%的达沙替尼或尼罗替尼抵抗性或出现不可接受的副作用的患者，以及70%的T315I突变型患者），有46%的患者出现完全细胞遗传学反应（上述两亚组患者中分别有40%和66%），34%的患者出现主要分子学反应（上述两亚组患者中分别有27%和56%）。试验所观察到的反应与BCR-ABL激酶域突变状态和持续时间无关；研究者估计，持续出现主要细胞遗传学反应至少12个月的患者大约为91%。