Ponatinib可有效治疗费城染色体阳性白血病

摘要:研究要点：1期临床研究显示，对于既往酪氨酸激酶抑制剂治疗产生抵抗或出现不可接受毒副作用的费城染色体阳性白血病患者人群，ponatinib表现出强烈的抗白血病效...

研究未检测到单一位点的BCR-ABL基因突变与ponatinib抵抗相关。在83例加速期CML患者中有55%出现主要的血液学反应，有39%出现主要细胞遗传学反应。62例急变期CML患者中，有31%出现主要血液学反应，23%出现主要细胞遗传学反应。在32例费城染色体阳性ALL患者中，有41%出现主要血液学反应，有47%出现主要细胞遗传学反应。研究发现，常见不良反应事件为血小板减少、皮疹、皮肤干燥、腹疼。研究者在9%的患者中发现严重性动脉血栓事件，其中大约有3%被认为是治疗所引起。共有12%的患者因不良反应事件而终止治疗。

研究得出如下结论：Ponatinib对各个阶段和各突变状态的白血病都表现出显著的抵抗活性。